11/02/2026
Post lungo, ma doveroso.
Le decisioni in ambito sanitario richiedono spesso evidenze su malattie ed outcome rari, eventi avversi, effetti a lungo termine o interventi di sanità pubblica, contesti nei quali la randomizzazione è difficile o talvolta impossibile.
�Per questo motivo, le di efficacia provenienti da studi non randomizzati di intervento (non-randomised studies of interventions – NRSI) possono integrare quelle generate dagli RCT.
❗️💊 E non solo: in ambito farmacologico, ad esempio, tali evidenze risultano utili in tutto l’iter regolatorio (anche nel pre-market).
Si parla sempre più spesso di , un termine che, personalmente, da metodologo, non apprezzo particolarmente perché poco preciso e potenzialmente fuorviante.�
PERCHÈ?
🔹 Perché uno studio che utilizza dati provenienti dalla pratica clinica non genera automaticamente “evidenza”, concetto strettamente legato al rigore metodologico.
🔹 Perché all’interno dell’ampio contenitore della RWE coesiste una molteplicità di disegni di studio, collocati lungo un continuum che va dalla ricerca sperimentale alla osservazionale.
⚠️ Il punto centrale è metodologico: non tutti i NRSI sono uguali.
Alcuni disegni (come regression discontinuity, interrupted time series o la target trial emulation), se ben condotti e in presenza di specifiche condizioni, possono avvicinarsi molto agli RCT; altri, invece, restano maggiormente esposti a confondimento residuo e bias strutturali.
Alcuni consigli
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❗️Per chi produce revisioni sistematiche, questo implica definire criteri di eleggibilità e strumenti di valutazione del rischio di bias basati sulle caratteristiche strutturali del disegno, non sull’etichetta utilizzata.
❗️ Per chi conduce NRSI, significa descrivere con chiarezza il disegno di studio, le strategie di controllo del confondimento e le assunzioni causali, evitando di rifugiarsi nel termine “Real World Evidence”.
❗️Per chi legge, l’invito è a spostare l’attenzione dall’etichetta “Real World Evidence” a ciò che viene effettivamente fatto nello studio, valutando metodi, analisi e plausibilità delle assunzioni.
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Siamo pronti a superare una gerarchia rigida delle evidenze in favore di una valutazione più analitica e attenta?
Alcune letture di approfondimento che vi suggerisco:
➡️ https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41500799/
➡️ https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40348149/
➡️ https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39389275/