16/08/2026
HALLUCINANT: une dose à 4,25 millions de dollars, c'est le prix du médicament le plus cher au monde.
Dans le Top 3 des médicaments autorisés en Europe, considérés parmi les plus chers au monde, se trouvent les médicaments de thérapie génique suivants
- Lenmeldy — 4,25 M$ pour une seule administration, en dose unique.
Thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique (MLD), maladie génétique rare et mortelle du système nerveux chez l'enfant.
- Hemgenix — 3,5 M$ pour une seule perfusion intraveineuse, ponctuelle.
Thérapie génique pour l'hémophilie B chez l'adulte. Traite les adultes atteints d'hémophilie B, une maladie génétique de la coagulation causée par un déficit en facteur IX.
Casgevy 2,2 millions de dollars (dose unique)
Technologie : thérapie cellulaire/génique
Indications européennes : patients de 12 ans et plus atteints de certaines formes de drépanocytose sévère .
Les cellules souches du patient sont prélevées, génétiquement modifiées en laboratoire puis réinjectées après un traitement de conditionnement.
d'autres sont aux alentours de 3.5 millions de dollars l'injection ne sont pas encore autorisés en Europe.