https://www.facebook.com/412095198644072/

Y sinh học tế bào, Hanoi (2026)

Tổng hợp thông tin khoa học về sinh học tế bào, sinh học phân tử, y học,... bởi ThS.

10/09/2026

Những điểm nhấn của liệu pháp tế bào gốc sử dụng qua đường động mạch trong điều trị đột quỵ thiếu máu cục bộ.

Trong một bài báo tổng quan mới công bố đầu tháng 09/2026, các nhà khoa học thuộc Trường Y Miller – Đại học Miami (Hoa Kỳ) đã tổng hợp hơn hai thập kỷ nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng về tiềm năng của tế bào gốc trong điều trị đột quỵ thiếu máu cục bộ, nhấn mạnh hướng tiếp cận qua đường động mạch để phát huy hiệu quả của liệu pháp.

1. Thực trạng về đột quỵ thiếu máu cục bộ

Đột quỵ thiếu máu cục bộ là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong và tàn tật trên toàn thế giới, gây ra bởi tình trạng tắc nghẽn mạch máu não do cục máu đông. Các phương pháp thông mạch máu trở lại như tiêm thuốc tiêu sợi huyết hoặc can thiệp bằng dụng cụ cơ học đã mang lại những bước tiến vượt bậc. Tuy nhiên, khoảng 50% bệnh nhân sau loại bỏ huyết khối thành công vẫn không đạt được sự phục hồi chức năng. Nguyên nhân của vấn đề này bao gồm các tế bào thần kinh chết do thiếu máu nuôi, phản ứng viêm lan rộng và hiện tượng tổn thương thứ cấp trầm trọng hơn sau khi dòng máu được khôi phục, khả năng phục hồi và tái tạo thần kinh kém ở người trưởng thành. Vì vậy, việc tìm kiếm giải pháp để phục hồi tổn thương mô não sau khi thông mạch máu trở lại là cần thiết, và liệu pháp tế bào gốc nổi lên như một hướng tiếp cận rất tiềm năng.

2. Các loại tế bào gốc và cơ chế tác động

Tế bào gốc trung mô (Mesenchymal Stem Cell – MSC) là loại tế bào được nghiên cứu phổ biến nhất, nhờ tính an toàn cao, ít gây thải ghép (do biểu hiện MHC-I thấp và gần như không biểu hiện MHC-II), dễ nuôi cấy tăng sinh và khả năng tiết ra các yếu tố tăng trưởng, yếu tố điều hòa miễn dịch. Tế bào gốc thần kinh (Neural Stem Cell – NSC) được đánh giá là loại tế bào lý tưởng nhất cho việc tái tạo thần kinh, có khả năng biệt hóa trực tiếp thành tế bào thần kinh (neuron), tế bào thần kinh đệm (glia) và tế bào ít nhánh (oligodendrocyte); NPC có thể được thu nhận từ các vùng trong não, hoặc tái lập trình từ tế bào sinh dưỡng. Tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Stem Cell – HSC) ít được nghiên cứu trong đột quỵ, nhưng cũng là một lựa chọn điều trị tiềm năng. Tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (Induced Pluripotent Stem Cell – iPSC) được hình thành bằng cách tái lập trình các tế bào đã biệt hóa để trở về trạng thái đa tiềm năng giống tế bào gốc phôi (Embryonic Stem Cell – ESC) giúp tránh được các rào cản đạo đức, từ iPSC có thể biệt hóa thành NSC, MSC, HSC.

Về cơ chế hoạt động, tế bào gốc không chỉ đơn thuần thay thế tế bào đã chết mà hoạt động như những nhà máy sinh học tại chỗ. Chúng sản xuất ra các yếu tố kháng viêm và điều hòa miễn dịch để giảm phản ứng viêm ở vùng não thiếu máu. Các chất kích thích tạo mạch máu và tái tạo thần kinh đóng vai trò không thể thiếu trong sự phục hồi cấu trúc não tại vị trí tổn thương. Tế bào gốc cũng giữ vị trí quan trọng trong việc bảo vệ hàng rào máu não và chống lại sự chết theo chương trình của các tế bào não. Ngoài ra, chúng có khả năng phản ứng linh hoạt theo tín hiệu môi trường: nhận biết các tín hiệu tại mô tổn thương để tiết ra các yếu tố điều hòa phù hợp nhằm thiết lập lại trạng thái cân bằng nội môi.

3. Ưu điểm của đường truyền động mạch

Tế bào gốc có thể được đưa đến vị trí tổn thương bằng nhiều con đường như truyền tĩnh mạch, phẫu thuật và tiêm trực tiếp vào não, truyền động mạch. Truyền động mạch có những ưu điểm so với các cách tiếp cận khác như

- Phân bố tập trung tại vị trí tổn thương: Khi truyền động mạch, lượng lớn các tế bào gốc được đưa tới khu vực não bị tổn thương, thay vì bị giữ lại ở phổi, gan, lách như truyền tĩnh mạch.

- Ít xâm lấn hơn phẫu thuật trực tiếp, vốn cần mở hộp sọ và gây tổn thương cơ học cho mô não lành.

- Có thể tích hợp cùng quy trình can thiệp mạch: Truyền động mạch có thể thực hiện khi bệnh nhân đang được can thiệp lấy huyết khối cơ học, giúp tiết kiệm thời gian, giảm rủi ro thủ thuật cho bệnh nhân và tận dụng thời điểm vàng cho việc phục hồi.

4. Những tín hiệu lạc quan và thách thức cần vượt qua

Tiềm năng của tế bào gốc trong điều trị đột quỵ được xem xét, đánh giá qua hơn 40 thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên đã và đang thực hiện:

- Tính an toàn: Các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng đều khẳng định sự an toàn của tế bào gốc truyền qua đường động mạch, không gia tăng tỷ lệ tắc mạch thứ phát hay biến chứng nguy hại nếu thực hiện đúng kỹ thuật.

- Hiệu quả: Mức độ cải thiện chức năng thần kinh rõ rệt trên quy mô lớn vẫn đang được xem xét. Để đưa liệu pháp này vào thực hành lâm sàng, những yếu tố cần chú ý bao gồm: (1) loại tế bào phù hợp hoặc các thành phần không phải tế bào (như exosome), nguồn gốc của chúng; (2) xác định liều tối ưu để đạt hiệu quả mà không gây tắc nghẽn mạch; (3) lựa chọn đúng thời điểm can thiệp như giai đoạn siêu cấp tính (ngay trong lúc làm thủ thuật lấy huyết khối), cấp tính (vài ngày đầu sau đột quỵ), bán cấp tính hay mạn tính; (4) lựa chọn đúng đối tượng bệnh nhân có khả năng đáp ứng tốt nhất với liệu pháp tế bào gốc, sử dụng các công cụ chẩn đoán hình ảnh, dấu ấn sinh học và hồ sơ miễn dịch.

5. Định hướng tương lai

Tương lai của y học tái tạo sử dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị đột quỵ hứa hẹn sẽ thu được nhiều thành công. Những hướng đi trong thời gian tới có thể bao gồm sự ra đời của các tế bào gốc biến đổi gen nhằm gia tăng sức sống, khả năng nhắm mục tiêu và tác động đến cơ chế điều trị hiệu quả; sử dụng các túi ngoại bào (Extracellular Vesicle – EV), bao gồm exosome, để thay thế cho tiêm tế bào gốc giúp giảm nhẹ rủi ro tắc mạch và dễ tiếp cận vùng tổn thương hơn; áp dụng những tiến bộ về chẩn đoán hình ảnh, lập hồ sơ miễn dịch để cá thể hóa điều trị. Liệu pháp tế bào gốc sử dụng qua đường động mạch mang lại tiềm năng rất lớn trong điều trị đột quỵ, tiến thêm bước mới trong mục tiêu điều trị từ tái tạo dòng máu sang chủ động bảo vệ và tái tạo mô tại vị trí tổn thương. Các thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm đang triển khai hứa hẹn sẽ sớm hoàn thiện phác đồ chuẩn để đưa liệu pháp này vào ứng dụng thực tế.

---------
Tài liệu tham khảo:
McMillan N., et al. (2026). Progress in Intra-Arterial Stem Cell Therapy for Ischemic Stroke: A Review. Stroke: Vascular and Interventional Neurology, 6(5), e001648. https://doi.org/10.1161/SVIN.125.001648

---------
Xem thêm:
- Liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) giúp phục hồi não sau đột quỵ thiếu máu não cục bộ https://ysinhtebao.com/lp-tbg/lieu-phap-te-bao-goc-trung-mo-msc-giup-phuc-hoi-nao-sau-dot-quy-thieu-mau-nao-cuc-bo
- Liệu pháp tế bào gốc thần kinh (NPC) phục hồi chức năng não sau đột quỵ/tai biến mạch máu não https://ysinhtebao.com/benh-ly-than-kinh/lieu-phap-te-bao-goc-phuc-hoi-chuc-nang-nao-sau-dot-quy-tai-bien-mach-mau-nao
- Triển vọng của liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) trong điều trị đột quỵ thiếu máu cục bộ gây tổn thương não ở trẻ sơ sinh https://ysinhtebao.com/tbg-trung-mo/trien-vong-cua-lieu-phap-te-bao-goc-trung-mo-msc-trong-dieu-tri-dot-quy-thieu-mau-cuc-bo-gay-ton-thuong-nao-o-tre-so-sinh
- Kỷ nguyên mới trong điều trị đột quỵ: Liệu pháp Exosomes và các chiến lược tối ưu hóa hiệu quả phục hồi não https://ysinhtebao.com/exosome/exosomes-trong-dieu-tri-dot-quy

07/09/2026

Tiêm Peg-G-CSF liều duy nhất có tác dụng tương đương phác đồ truyền thống tiêm G-CSF hàng ngày khi huy động tế bào gốc ở người hiến
(https://ysinhtebao.com/tbg-tao-mau/peg-g-csf-lieu-duy-nhat-huy-dong-te-bao-goc-o-nguoi-hien)

Trong một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm mới công bố, các nhà khoa học đã cho thấy việc sử dụng G-CSF được pegyl hóa (thuốc Pegfilgrastim) tiêm dưới da liều duy nhất đem lại độ an toàn và hiệu quả tương đương khi huy động tế bào gốc, so với phác đồ truyền thống tiêm G-CSF (Filgrastim) hàng ngày. Việc huy động tế bào gốc chỉ bằng một mũi tiêm duy nhất hứa hẹn là phương pháp thay thế tiện lợi, giảm bớt gánh nặng tiêm truyền cho người hiến.

1. Huy động tế bào gốc từ người hiến

Huy động tế bào gốc là quá trình kích thích tế bào gốc từ tủy xương di chuyển ra máu ngoại vi để làm tăng số lượng tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Stem Cells – HSCs) trong dòng máu của người hiến (ghép đồng loại) hoặc bệnh nhân (ghép tự thân), từ đó thu gom cho việc cấy ghép. Phương pháp truyền thống được sử dụng là dùng yếu tố kích thích tạo cụm bạch cầu hạt (Granulocyte Colony-Stimulating Factor, G-CSF), ví dụ thuốc Filgrastim, tiêm dưới da khoảng 4-5 ngày liên tiếp, có thể kết hợp hóa chất liều cao (như cyclophosphamide) để tối ưu hóa lượng tế bào gốc huy động.

Do G-CSF có thời gian bán hủy ngắn nên cần được tiêm hàng ngày, gây bất tiện và trải nghiệm khó chịu cho người hiến, người ta đã tìm cách biến đổi nó để duy trì tác dụng lâu dài trong cơ thể. G-CSF được pegyl hóa (Peg-G-CSF) là dạng G-CSF được liên hợp với polyethylen glycol, giúp giảm độ thanh thải huyết thanh, giảm bài tiết qua thận, tăng thời gian bán thải sau khi tiêm dưới da (15-80 giờ). Trong một bài báo mới đăng trên tạp chí Frontiers in Immunology, các nhà khoa học Trung Quốc đã công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, đa trung tâm, nhãn mở (mã định danh ChiCTR1800015716 trên trang đăng ký thử nghiệm lâm sàng Trung Quốc: www.chictr.org.cn), trong đó so sánh tính an toàn và hiệu quả của việc sử dụng liều duy nhất Pegfilgrastim (Peg-G-CSF) so với phác đồ truyền thống sử dụng Filgrastim (G-CSF) hàng ngày.
2. Kết quả so sánh Peg-G-CSF và G-CSF khi huy động tế bào gốc

Thử nghiệm diễn ra từ tháng 05/2018 – 04/2019, theo dõi 192 người khỏe mạnh hiến tế bào gốc cho những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính (thời gian theo dõi trung vị ở người nhận là 47 tháng). Những người hiến này được tiêm dưới da liều duy nhất 12 mg Pegfilgrastim vào ngày 1, nếu ngày 4 vẫn chưa đủ lượng tế bào CD34+ thì bổ sung 10 µg Filgrastim/kg cân nặng cơ thể (nhóm Peg-G-CSF); hoặc tiêm dưới da 10 µg Filgrastim/kg cân nặng cơ thể/ngày từ ngày 1 đến khi kết thúc gạn tách. Cả hai nhóm đều được gạn tách tế bào gốc vào ngày 5, nếu chưa đủ liều điều trị (mục tiêu 4×10^6 tế bào CD34+/kg cân nặng bệnh nhân) thì gạn tách tiếp vào ngày 6.

Kết quả cho thấy, tỷ lệ thu hoạch thành công (đạt liều mục tiêu 4×10^6 tế bào CD34+/kg cân nặng bệnh nhân ở ngày 5) đạt 83,3% ở nhóm Peg-G-CSF và 79,2% ở nhóm G-CSF chuẩn, với sản lượng tế bào CD34+ trung vị đạt 5,9×10^6 tế bào/kg ở nhóm Peg-G-CSF so với 6,3×10^6 tế bào/kg ở nhóm G-CSF chuẩn. Sự khác biệt không có ý nghĩa thống kê cho thấy hiệu quả ở hai nhóm là tương đương. Vào ngày 5, số lượng tế bào CD34+ đạt đỉnh ở cả hai nhóm và tương đương nhau (lần lượt là 60,1 và 60,2 tế bào/µL). Về thành phần mảnh ghép, số lượng tế bào đơn nhân (Mononuclear cell – MNC) ở nhóm Peg-G-CSF là 10,3×10^8 tế bào/kg, so với nhóm G-CSF chuẩn là 9,7×10^8 tế bào/kg (p=0,050); hàm lượng tế bào B trong mảnh ghép ở nhóm Peg-G-CSF thấp hơn nhóm G-CSF (15,9×10^9 tế bào/L so với 18,9×10^9 tế bào/L, p =0,047); số lượng tế bào NK, Treg, Breg không khá biệt đáng kể giữa hai nhóm.

Khi theo dõi sau ghép, các chỉ số phục hồi và tỷ lệ sống sót ở người nhận tế bào gốc giữa hai nhóm phác đồ không ghi nhận sự khác biệt đáng kể. Thời gian mọc mảnh ghép với bạch cầu trung tính đều đạt trung vị 15 ngày, với tiểu cầu đạt trung vị 16 ngày ở nhóm Peg-G-CSF, so với 15 ngày ở nhóm G-CSF tiêu chuẩn. Tỷ lệ sống sót toàn bộ sau 5 năm đạt 77,6% ở nhóm Peg-G-CSF, so với 70,6% ở nhóm G-CSF, tỷ lệ sống sót không bệnh tiến triển sau 5 năm lần lượt là 57,9% và 57,2%, tỷ lệ tử vong không do tái phát sau 3 năm là 6,76% và 15,2%, tỷ lệ tái phát sau 3 năm là 17,5% so với 15,5% (sự khác biệt không có ý nghĩa thống kê).
Khi đánh giá về độ an toàn trên người hiến, tỷ lệ tác dụng phụ tổng thể tương đương nhau giữa nhóm Peg-G-CSF (71,8%) và G-CSF (74,2%). Ở cả hai nhóm, các tác dụng phụ thường gặp nhất là đau xương nhẹ và đau đầu, không xuất hiện trường hợp lách to, tác dụng phụ nghiêm trọng hay tử vong. Ở người nhận, đối với bệnh ghép chống chủ (Graft-versus-host disease, GvHD), tỷ lệ dồn cấp tính trong 100 ngày là 36,5% ở nhóm Peg-G-CSF và 39,7% ở nhóm G-CSF, tỷ lệ dồn mạn tính lần lượt là 27,8% và 36,0%, sự khác biệt không có ý nghĩa thống kê.

3. Ý nghĩa lâm sàng

Những kết quả trên cho thấy sử dụng Peg-G-CSF liều duy nhất là giải pháp thay thế an toàn, hiệu quả và tiện lợi hơn cho người hiến tế bào gốc, so với việc phải tiêm G-CSF liên tiếp nhiều ngày. Peg-G-CSF liều duy nhất vẫn đảm bảo hiệu quả huy động tế bào gốc, khả năng phục hồi và độ an toàn không khác so với phác đồ G-CSF chuẩn. Việc giảm số lần tiêm từ 4-5 mũi hoặc nhiều hơn xuống chỉ 1 mũi duy nhất giúp giảm bớt gánh nặng tâm lý, áp lực tuân thủ điều trị và sự bất tiện dành cho người hiến khỏe mạnh, đồng thời giảm công sức cho nhân viên y tế và hạ thấp chi phí hậu cần liên quan đến tiêm truyền và theo dõi biến chứng trong suốt quá trình huy động tế bào gốc.

---------
Tài liệu tham khảo:
Li J., et al. (2026). Efficacy and safety of the single-dose pegylated G-CSF vs. daily G-CSF for peripheral blood stem cells mobilization in donors: a multicenter, randomized controlled trial. Frontiers in Immunology 17:1737252. https://doi.org/10.3389/fimmu.2026.1737252

03/09/2026

Novartis tạm dừng thử nghiệm liệu pháp CAR-T điều trị bệnh tự miễn do có bệnh nhân tử vong
(https://ysinhtebao.com/tin-tuc/novartis-tam-dung-thu-nghiem-car-t-dieu-tri-benh-tu-mien-do-co-benh-nhan-tu-vong)

1. Liệu pháp rap-cel và sự cải tiến vượt trội với nền tảng T-Charge

Rap-cel (tên đầy đủ là rapcabtagene autoleucel, mã nghiên cứu: YTB323) là một liệu pháp tế bào CAR-T, được thiết kế để nhận diện và tiêu diệt các tế bào B dương tính với CD19. Liệu pháp rap-cel được Novartis thử nghiệm điều trị các bệnh ung thư máu, lupus ban đỏ hệ thống, viêm thận lupus, viêm khớp dạng thấp, xơ cứng bì hệ thống, xơ cứng rải rác, hội chứng nhược cơ,… Trong các bệnh tự miễn nghiêm trọng, rap-cel được hy vọng sẽ thiết lập lại hệ thống miễn dịch bằng cách loại bỏ nhóm tế bào rối loạn chức năng và cho phép hệ thống miễn dịch tái tạo lại.

Quy trình thực hiện liệu pháp này bao gồm các bước: thu thập tế bào T từ máu bệnh nhân, sau đó biến đổi di truyền để chúng biểu hiện cấu trúc CAR nhận diện đặc hiệu CD19, nuôi cấy tăng sinh các tế bào CAR-T và truyền vào cơ thể bệnh nhân. Đáng chú ý là rap-cel được sản xuất với việc ứng dụng nền tảng T-Charge của Novartis, giúp rút ngắn thời gian sản xuất xuống dưới 2 ngày (thay vì ít nhất 10 ngày như quy trình thông thường), giữ đặc tính giống tế bào gốc để tăng sinh mạnh mẽ và duy trì hiệu quả lâu dài trong cơ thể.

2. Biến cố nghiêm trọng với 3 bệnh nhân tử vong trong các thử nghiệm rap-cel

Ngày 01/09/2026, Novartis cho biết họ đã tạm dừng 8 thử nghiệm lâm sàng các bệnh tự miễn và rối loạn thần kinh với liệu pháp tế bào rap-cel. Việc tạm dừng được thực hiện vào ngày 24/08/2026 sau khi họ ghi nhận 3 trường hợp phản ứng miễn dịch nghiêm trọng dẫn đến tử vong.

Các bệnh nhân tử vong được cho là gặp phải hội chứng giống thực bào máu liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch (Immune Effector Cell-associated Hemophagocytic Syndrome – IEC-HS), một phản ứng viêm toàn thân hiếm gặp nhưng có thể đe doạ tính mạng, khiến hệ miễn dịch tấn công chính các cơ quan của cơ thể. Giả thuyết được chú ý nhất là rap-cel được sản xuất bằng nền tảng T-Charge, khiến cho các tế bào CAR-T sau khi vào cơ thể đã phân chia rất mạnh, tạo nên đợt bùng phát về số lượng, kích thích hệ thống đại thực bào chuyển sang trạng thái mất kiểm soát, quay lại tấn công các tế bào máu lành tính và xâm nhập phá hủy các cơ quan nội tạng của chính bệnh nhân. Cùng với đó, những bệnh nhân mắc bệnh tự miễn vốn đã mang sẵn trạng thái viêm mạn tính và nền tảng miễn dịch nhạy cảm hơn bình thường, khiến hệ miễn dịch bị kích thích chuỗi phản ứng mạnh mẽ.

Hiện tại, Novartis chưa công bố danh tính cụ thể, độ tuổi hay phân bổ chính xác 3 ca tử vong này nằm ở bệnh lý tự miễn nào, do quy định bảo mật dữ liệu y tế và thử nghiệm lâm sàng đang trong quá trình điều tra. Tuy nhiên, hãng đã chủ động dừng tuyển bệnh nhân và quản lý điều trị đối với 8 thử nghiệm, bao gồm: các nghiên cứu giai đoạn 2 trong bệnh lupus ban đỏ hệ thống/viêm thận lupus (mã số CYTB323J12201), xơ cứng hệ thống (CYTB323K12201), viêm mạch liên quan đến kháng thể kháng tế bào chất bạch cầu trung tính (CYTB323I12201), bệnh viêm cơ tự phát (CYTB323L12201); các nghiên cứu giai đoạn 1/2 đánh giá tính an toàn, động học tế bào và hiệu quả trong viêm khớp dạng thấp và bệnh Sjögren, nhược cơ toàn thân, xơ cứng rải rác tái phát và xơ cứng rải rác tiến triển không hoạt động (CYTB323M12101B, CYTB323O12101, CYTB323N12101, CYTB323R12101).

Novartis cũng nhấn mạnh rằng các thử nghiệm rap-cel điều trị ung thư máu (u lympho tế bào nhỏ, u lympho tế bào B lớn lan tỏa, bệnh bạch cầu cấp,…) không bị ảnh hưởng và vẫn tiếp tục diễn ra bình thường.

3. Động thái từ các công ty khác trong cùng lĩnh vực

Song song với động thái của Novartis, một đối thủ lớn của họ trên thị trường là hãng dược Bristol Myers Squibb cũng tạm dừng việc tuyển bệnh nhân cho các thử nghiệm zola-cel đối với bệnh tự miễn. Zola-cel (zolacabtagene autoleucel, mã nghiên cứu BMS-986353 hoặc CC-97540) cũng là một liệu pháp tế bào CAR-T nhắm mục tiêu CD19, đang được thử nghiệm điều trị lupus ban đỏ hệ thống, xơ cứng bì hệ thống, giảm tiểu cầu miễn dịch mạn tính và thiếu máu tán huyết tự miễn. Bristol Myers Squibb đã ghi nhận các phản ứng viêm thoáng qua và có thể phục hồi trong các thử nghiệm zola-cel điều trị bệnh tự miễn, và họ quyết định tạm dừng các thử nghiệm này nhằm đánh giá lại dữ liệu an toàn.

Đây được coi là một sự thận trọng cần thiết, do zola-cel của Bristol Myers Squibb cũng được sản xuất dựa trên một công nghệ có tên là NEXT-T™ giúp rút ngắn thời gian nuôi cấy tế bào CAR-T trong phòng thí nghiệm, tăng tốc độ tăng sinh trong cơ thể (tương tự như Novartis áp dụng nền tảng T-Charge). Nhiều chuyên gia cho rằng việc tăng tốc độ nhân lên của CAR-T trong cơ thể dẫn đến bùng phát số lượng tế bào này, có thể là nguyên nhân làm tăng độc tính phản ứng miễn dịch.

4. Cần sự giám sát chặt chẽ hơn khi thử nghiệm CAR-T trong các bệnh tự miễn

Biến cố nghiêm trọng trong các thử nghiệm của Novartis đã đặt ra hồi chuông cảnh báo và yêu cầu giám sát chặt chẽ hơn đối với làn sóng mở rộng thử nghiệm liệu pháp CAR-T từ ung thư sang các bệnh tự miễn. Hiện cả Novartis và Bristol Myers Squibb (hai cánh chim đầu đàn trong nghiên cứu CAR-T trên thế giới) đều đã dừng toàn bộ các thử nghiệm lâm sàng của mình đối với các bệnh tự miễn và rối loạn thần kinh đối với dòng sản phẩm rap-cel và zola-cel, đồng thời phối hợp với Ủy ban Giám sát Dữ liệu và An toàn (Data and Safety Monitoring Board) và cơ quan quản lý (FDA) để rà soát toàn bộ hồ sơ lâm sàng. Trong tương lai khi thực hiện thử nghiệm, các tổ chức nghiên cứu có thể sẽ cần tìm kiếm các dấu ấn sinh học để phát hiện sớm những phản ứng miễn dịch nghiêm trọng như IEC-HS trước khi biến chứng bùng phát không thể cứu chữa.

---------
Thông tin tham khảo:
1. Hãng thông tấn Reuters https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/novartis-pauses-autoimmune-cell-therapy-studies-after-deaths-wsj-reports-2026-09-01/
2. Tạp chí Y khoa Châu Âu https://www.emjreviews.com/emj-gold/news/novartis-halts-eight-car-t-cell-therapy-trials-after-deaths/
3. Tạp chí Công nghệ Sinh học châu Âu https://european-biotechnology.com/latest-news/novartis-three-deaths-put-car-t-expansion-into-autoimmune-diseases-on-hold/
4. Thông tin của Novartis về nền tảng T-Charge https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-t-chargetm-next-generation-car-t-platform-first-human-data-ash-2021

31/08/2026

Bức tranh toàn cảnh về các liệu pháp tế bào và gen được phê duyệt tại châu Á
(https://ysinhtebao.com/lieu-phap-te-bao/buc-tranh-toan-canh-ve-lieu-phap-te-bao-va-gen-tai-chau-a)

1. Khung pháp lý và bức tranh phê duyệt sản phẩm liệu pháp tế bào và gen tại châu Á

Mỗi quốc gia có những khung pháp lý riêng, đồng thời có những chính sách khác nhau để phát triển các sản phẩm liệu pháp tế bào và gen (Cell and Gene Therapy – CGT):

- Nhật Bản: Quốc gia này quản lý CGT với Đạo luật An toàn Y học Tái tạo và Đạo luật Dược phẩm và Thiết bị Y tế. Nhật Bản cũng cho phép phê duyệt có điều kiện và giới hạn thời gian cho các liệu pháp đột phá để giúp người bệnh tăng khả năng tiếp cận. Đây cũng là quốc gia dẫn đầu khu vực trong ứng dụng CGT, với 18 sản phẩm đã được phê duyệt tính đến đầu năm 2025, với danh mục đa dạng từ các liệu pháp tế bào gốc nội địa (như JACE – liệu pháp biểu bì tự thân, JACC – sụn tự thân, TEMCELL – tế bào gốc trung mô đồng loài), cho đến các liệu pháp CAR-T nhập khẩu (Kymriah, Yescarta, Breyanzi, Carvykti) và liệu pháp gen (Zolgensma, Luxturna). Đầu năm 2026, Nhật Bản cũng đã phê duyệt có điều kiện cho 2 sản phẩm có nguồn gốc từ iPSC đầu tiên trên thế giới: Amchepry – liệu pháp điều trị Parkinson, ReHeart – miếng dán cơ tim để điều trị suy tim.
(Xem thêm: Nhật Bản phê duyệt có điều kiện cho hai sản phẩm có nguồn gốc từ iPSC https://ysinhtebao.com/tin-tuc/nhat-ban-phe-duyet-hai-san-pham-ipsc; Chính sách phê duyệt nhanh có điều kiện cho liệu pháp tế bào ở Nhật Bản: giữa những tia hy vọng và các câu hỏi lớn về đạo đức https://ysinhtebao.com/tin-tuc/nhat-ban-cap-phep-nhanh-cho-lieu-phap-te-bao-hy-vong-va-cac-cau-hoi-lon-ve-dao-duc).

- Hàn Quốc: Vận hành theo Đạo luật Y học Tái tạo Tiên tiến và Sản phẩm Sinh học Tiên tiến (2020), cho phép đánh giá theo cấp độ rủi ro, cấp phép ưu tiên và hỗ trợ đồng bộ hóa hạ tầng sản xuất nội địa. Cùng với Nhật Bản, Hàn Quốc cũng là quốc gia hàng đầu châu Á trong lĩnh vực này với 16 sản phẩm được phê duyệt (tính đến đầu năm 2025). Điểm nhấn gần đây của họ là Limcarto-Joo, một sản phẩm CAR-T nội địa, được chính thức cấp phép cuối tháng 04/2026.
(Xem thêm: Hàn Quốc phê duyệt liệu pháp CAR-T đầu tiên sản xuất trong nước https://ysinhtebao.com/tin-tuc/han-quoc-phe-duyet-lieu-phap-car-t-dau-tien-san-xuat-trong-nuoc)

- Trung Quốc: Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (National Medical Products Administration – NMPA) là cơ quan quản lý các sản phẩm CGT, họ đã thúc đẩy lộ trình phê duyệt thông qua các kênh Liệu pháp đột phá và Xét duyệt ưu tiên. Trong các liệu pháp tế bào gốc trung mô được phê duyệt trên thế giới, Ruibosheng là sản phẩm được cấp phép có điều kiện. Hiện tại, quốc gia này đã có 7 sản phẩm được phê duyệt, tập trung mạnh vào CAR-T tự thân do nội địa phát triển (Relmacabtagene Autoleucel, Equecabtagene Autoleucel, Inaticabtagene Autoleucel...).
(Xem thêm: Các sản phẩm tế bào gốc trung mô (MSC) được cấp phép trên thế giới https://ysinhtebao.com/tbg-trung-mo/cac-san-pham-te-bao-goc-trung-mo-msc-duoc-cap-phep-tren-the-gioi; Liệu pháp CAR-T đầu tiên trên thế giới được phê duyệt để điều trị ung thư dạng u đặc https://ysinhtebao.com/lieu-phap-car/lieu-phap-car-t-dau-tien-duoc-phe-duyet-de-dieu-tri-u-dac)

- Ấn Độ: Quản lý theo Quy tắc Thuốc mới và Thử nghiệm Lâm sàng, mặc dù chưa có khung CGT riêng biệt hoàn chỉnh nhưng linh hoạt cho phép miễn thử nghiệm lâm sàng cục bộ nếu sản phẩm đã được lưu hành tại các nước tiên tiến. Hiện tại Ấn Độ đã phê duyệt cho 8 sản phẩm CGT, điểm sáng lớn là sự ra đời của NexCAR19 (Talicabtagene autoleucel) - liệu pháp CAR-T CD19 “made in India” đầu tiên, cùng sản phẩm tế bào gốc trung mô nội địa Stempeucel.

- Singapore: Các sản phẩm CGT được áp dụng Quy định về Sản phẩm Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen và quản lý bởi Cơ quan Khoa học Sức khỏe (Health Sciences Authority – HSA) trực thuộc Bộ Y tế. CGT được phân loại rủi ro thành Class 1 (ít thao tác, dùng đồng loài, đồng chức năng gốc, dùng độc lập không kết hợp với liệu pháp hay thuốc nào khác) và Class 2 (có thao tác sâu, dùng khác chức năng gốc của tế bào, các liệu pháp nâng cao như CAR-T). Quốc gia này có một số chính sách hỗ trợ phê duyệt nhanh sản phẩm, nhưng vẫn đảm bảo kiểm soát chặt chẽ về mặt khoa học (như phê duyệt có điều kiện, chính sách ưu tiên, đánh giá rút gọn và bắc cầu, chương trình tiếp cận đặc cách). Hiện ở Singapore có 6 sản phẩm CGT được phê duyệt, đều là các sản phẩm nhập khẩu.

- Thái Lan: Quản lý CGT như Các sản phẩm thuốc trị liệu tiên tiến (Advanced Therapy Medicinal Products – ATMP). Hiện ở Thái Lan có 1 sản phẩm CGT lưu hành là ZOLGENSMA, một liệu pháp gen điều trị bệnh teo cơ tủy sống ở trẻ em.

2. Những thách thức kinh tế

2.1. Chi phí và sự chênh lệch giá

Chi phí CGT nhập khẩu từ các nước phát triển ở mức cao. Ví dụ Zolgensma 1,5 – 2,1 triệu USD; Kymriah hay Yescarta 230.000 – 310.000 USD. Ngược lại, các mô hình đổi mới sáng tạo nội địa tại Ấn Độ (NexCAR19 có giá ~45.000 USD) hay Trung Quốc (~135.000 – 175.000 USD) đã chứng minh khả năng tối ưu hóa chi phí sản xuất để tăng cơ hội tiếp cận cho người bệnh.
(Xem thêm: Một số giải pháp giảm chi phí cho liệu pháp CAR-T https://ysinhtebao.com/lieu-phap-car/mot-so-giai-phap-giam-chi-phi-cho-lieu-phap-car-t)

2.2. Chính sách chi trả (bao gồm thanh toán bảo hiểm)

Nhật Bản và Hàn Quốc đã tích cực đưa CGT vào Bảo hiểm Y tế Quốc gia thông qua đánh giá Công nghệ Y tế (HTA). Singapore đã bắt đầu mở rộng trợ cấp y tế công cho một số liệu pháp CGT đủ điều kiện, giảm chi phí tự trả của dân. Ngược lại, các quốc gia khác như Ấn Độ, Thái Lan và Trung Quốc vẫn chưa có những chính sách này, người bệnh phần lớn vẫn phải tự chi trả hoặc dựa vào quỹ từ thiện, gây rào cản tài chính rất lớn.
(Xem thêm: Chính phủ Singapore hỗ trợ chi phí điều trị cho bệnh nhân có chỉ định sử dụng liệu pháp tế bào, mô và liệu pháp gen https://ysinhtebao.com/tin-tuc/chinh-phu-singapore-ho-tro-chi-phi-dieu-tri-cgt)

3. Khuyến nghị chính sách và hợp tác Khu vực

Hiện tại, sự phát triển CGT ở châu Á vẫn còn mất cân bằng giữa các quốc gia. Một số chiến lược giải quyết sự mất cân bằng này và xây dựng hệ sinh thái CGT bền vững ở châu Á như sau:

- Chính sách hòa hợp pháp lý: thúc đẩy công nhận lẫn nhau và thống nhất hồ sơ đánh giá thông qua các diễn đàn khu vực như Hiệp hội các quốc gia Đông Nam Á (Association of Southeast Asian Nations – ASEAN).

- Xây dựng trung tâm sản xuất: Rào cản chung ở các nước châu Á là thiếu cơ sở sản xuất chuẩn Thực hành sản xuất tốt (Good Manufacturing Practice – GMP) cho tế bào tự thân/đồng loại, chi phí vector virus cao, thiếu hụt nhân lực kỹ thuật cao và quy mô bệnh nhân nhỏ làm tăng chi phí đơn vị. Singapore đã thành lập Viện nghiên cứu và Trị liệu tế bào tiên tiến Singapore (Advanced Cell Therapy and Research Institute Singapore – ACTRIS) nhằm đóng vai trò trung tâm sản xuất GMP, tư vấn pháp lý và đào tạo nhân lực cho toàn khu vực.

- Thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia: Chuẩn hóa giao thức thử nghiệm và hội đồng đạo đức.

- Mở rộng Quỹ bệnh hiếm hay Bệnh lý nặng: Xây dựng quỹ quốc gia tài trợ cho các liệu pháp tế bào và gen dùng 1 lần.

- Tăng cường hợp tác công – tư (public-private partnership – PPP): Những chính sách ưu đãi thuế và tài trợ nghiên cứu, sự kết hợp giữa đơn vị nghiên cứu – phát triển tư nhân và các bệnh viện công thúc đẩy phát triển, giảm giá thành sản phẩm (như bài học thành công của NexCAR19 tại Ấn Độ).

- Đào tạo nguồn nhân lực: Phát triển kỹ năng chuyên sâu về sản xuất GMP, tin sinh học và khoa học pháp lý.

- Áp dụng mô hình định giá dựa trên giá trị (Value-based Pricing): Thanh toán theo tiến độ hiệu quả thực tế hoặc chia sẻ rủi ro.

---------
Tài liệu tham khảo:
Hwang W.Y.K., et al. (2025). Cell and gene therapy approvals in Asia: regulatory landscape, access and affordability. Cytotherapy 27(12):1363-1374. https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2025.08.005

27/08/2026

Tế bào gốc cơ tim từ iPSC trong điều trị suy tim nặng: dữ liệu từ thử nghiệm HEAL-CHF
(https://ysinhtebao.com/tbg-da-tiem-nang/ipsc-cm-dieu-tri-suy-tim-nang-thu-nghiem-heal-chf)

1. Bối cảnh nghiên cứu

Suy tim là nguyên nhân gây tử vong và tàn tật hàng đầu thế giới, ảnh hưởng đến hơn 56 triệu người. Các phương pháp điều trị hiện tại chỉ làm giảm triệu chứng chứ không giải quyết được nguyên nhân gốc rễ là sự mất đi hàng loạt tế bào cơ tim. Với sự phát triển hiện nay của công nghệ tế bào gốc, các nhà khoa học có thể tách tế bào trưởng thành, tái lập trình chúng để tạo nên tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (induced pluripotent stem cells, iPSCs), sau đó biệt hóa thành tế bào cơ tim (iPSC-derived cardiomyocytes, iPSC-CMs) để bù đắp lại sự mất mát đó. Trước đây, các nhà khoa học tại Bệnh viện Tháp Trống Nam Kinh (Trung Quốc) đã chứng minh iPSC-CMs có khả năng sống sau ghép, cải thiện chức năng tim trên chuột, linh trưởng và bước đầu trên người (2 bệnh nhân, theo dõi an toàn sau 4 năm). Nhóm nghiên cứu đã thiết kế thử nghiệm HEAL-CHF (mã số NCT03763136, https://clinicaltrials.gov/study/NCT03763136) để đánh giá một cách nghiêm ngặt về tính an toàn (tiêu chí chính) và hiệu quả điều trị (tiêu chí phụ) của việc tiêm iPSC-CMs đồng loài vào cơ tim ở người.

2. Phương pháp nghiên cứu

Nhóm nghiên cứu đã thu thập tế bào từ máu ngoại vi của người hiến, tái lập trình trở thành iPSCs nhờ virus Sendai, sau đó biệt hóa thành iPSC-CMs và tinh sạch chúng. Các bệnh nhân tham gia nghiên cứu là những người suy tim có phân suất tống máu giảm (heart failure with reduced ejection fraction, HFrEF), với phân suất tống máu thất trái (left ventricular ejection fraction, LVEF) chỉ đạt không quá 45%. Nhóm bệnh nhân can thiệp (n=10) được nhận 2 × 10^8 tế bào iPSC-CMs (chế phẩm HICM-188) tiêm trực tiếp vào 10 vị trí tổn thương thuộc động mạch liên thất trước ngay sau khi hoàn thành các mũi nối trong phẫu thuật bắc cầu động mạch vành (coronary artery bypass grafting, CABG). Nhóm đối chứng (n=10) được CABG nhưng không nhận tế bào cơ tim.

3. Kết quả thử nghiệm

Xét về mức độ suy tim theo Hiệp hội Tim mạch New York (New York Heart Association, NYHA), sau 12 tháng theo dõi, 9/10 bệnh nhân ở nhóm can thiệp đã có sự cải thiện về mức NYHA II (suy tim nhẹ), so với 6/10 bệnh nhân ở nhóm đối chứng.

Xét về sự cải thiện vận động và tưới máu cơ tim, nhóm can thiệp cho thấy sự cải thiện vượt trội so với nhóm đối chứng về khoảng cách đi bộ 6 phút (đạt 489,4 mét so với 431,6 mét, p=0,014), chỉ số tưới máu toàn bộ lúc nghỉ trên SPECT-CT (mức giảm -10,56 so với -1,50, p=0,010), và độ dày thành tim tương đối ở vùng can thiệp trên MRI (96,9% so với -33,1%, p=0,047).

Xét về chức năng bơm máu, cả 2 nhóm đều ghi nhận LVEF tăng sau 12 tháng (nhóm can thiệp tăng từ 37,80% lên 42,56%, nhóm đối chứng tăng từ 36,16% lên 41,50%). Sự khác biệt giữa hai nhóm không có ý nghĩa thống kê (p=0,665) cho thấy việc tăng LVEF có sự đóng góp lớn từ phẫu thuật CABG.

Nhóm nghiên cứu đã giải thích cơ chế tác động như sau: hiệu quả cải thiện tưới máu và vận động được cho là đến từ hiệu ứng cận tiết (paracrine), làm kích thích tăng sinh mạch máu và giảm xơ hóa của các tế bào cơ tim ghép hơn là sự tái tạo lực co bóp cơ tim trực tiếp.

4. Đánh giá an toàn

Ở thời điểm 12 tháng trong nghiên cứu này, kết hợp với nghiên cứu tiền đề đã theo dõi mở rộng đến 4 năm, không có trường hợp nào xuất hiện khối u hay u quái (teratoma) khi tiêm iPSC-CMs, được đánh giá bằng PET-CT sử dụng 18F-FDG.

Về việc quản lý rối loạn nhịp tim, toàn bộ 10 bệnh nhân nhóm tế bào gốc đều xuất hiện nhịp thất tự phát tăng tốc (accelerated idioventricular rhythm, AIVR) trong 4 tuần đầu, đỉnh điểm từ ngày 5-7. Có 2 bệnh nhân gặp nhịp nhanh thất (ventricular tachycardia) lâm sàng ở tuần 2-3, đạt trên 140 nhịp/phút, nhưng đã cắt hoàn toàn bằng sốc điện chuyển nhịp. Không ghi nhận nhịp nhanh thất kéo dài ở giai đoạn 1-6 tháng. Dữ liệu này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc theo dõi Holter ECG liên tục sau ghép.

Về đáp ứng miễn dịch, tất cả các bệnh nhân được tiêm tế bào đều xuất hiện kháng thể đặc hiệu người cho sau ghép, nhưng không dẫn đến các biến chứng lâm sàng hay suy sụp huyết động.

5. Triển vọng tương lai

Thử nghiệm này đã chứng minh tính khả thi của việc sản xuất iPSC-CMs sẵn có (off-the-shelf) đạt tiêu chuẩn GMP, đáp ứng đủ các tiêu chí kiểm định chất lượng nghiêm ngặt. Các tiêu chí đều được đánh giá khắt khe về hình ảnh (SPECT-CT, MRI) và theo dõi an toàn dài hạn. Mặc dù quy mô còn khiêm tốn, kết quả về độ an toàn và hiệu quả của liệu pháp đã tạo tiền đề để thiết kế các nghiên cứu giai đoạn sau với quy mô lớn hơn. Các nghiên cứu tương lai sẽ tập trung vào tối ưu hóa liều tế bào, hoàn thiện mức độ trưởng thành của tế bào trước khi ghép để giảm rối loạn nhịp, và thử nghiệm phương pháp đưa tế bào qua đường ống thông (catheter) ít xâm lấn hơn.

---------
Tài liệu tham khảo:
Zhang H., et al. (2026). Intramyocardial injection of allogeneic human induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in advanced ischemic heart failure: an early-stage randomized trial. Nature Medicine. https://doi.org/10.1038/s41591-026-04605-1

Address

Hanoi
100000

Website

facebook.com

Alerts

Be the first to know and let us send you an email when Y sinh học tế bào posts news and promotions. Your email address will not be used for any other purpose, and you can unsubscribe at any time.

Y sinh học tế bào

10/09/2026

07/09/2026

03/09/2026

31/08/2026

27/08/2026

Address

Website

Alerts

Shortcuts

Share

Category

Listing takedown request